激動人心!已經進入III期臨床,干細胞新療法有望上市!

2018-04-11 00:00:00 236

偉大的科學家霍金曾在干細胞展望紀錄片中表示,“醫學界的新時代已經近在眼前,新時代里,人體任何疾病都可醫治,全靠我們體內那些擁有異能的細胞,它們叫干細胞。”霍金是一名漸凍癥患者,這類疾病尚缺乏有效治療手段,許多科學家將希望寄托于干細胞。事實上,干細胞治療漸凍癥已有幾十年的研究歷史,目前新一輪臨床試驗正在進行中

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根據CBS新聞4月8日報道,美國麻省總醫院正在開展干細胞治療漸凍癥的臨床試驗,采用患者骨髓間充質干細胞來修復大腦和脊髓,旨在減少導致漸凍癥惡化的腦部炎癥。這項臨床試驗由美國頭腦風暴細胞治療公司于2017年12月首次注冊在clinicaltrials.gov系統(NCT03280056),最后一次更新時間為今年3月8日,目前處在III期臨床,正在招募200名患者。

 

麻省總醫院的漸凍癥專家Merit Cudkowicz解釋,這些干細胞就像一種抗炎藥。41歲的DavidNeufeglise于去年1月被診斷為漸凍癥,是本項臨床試驗的參與者之一,每8周接受一次干細胞注射,他說,“希望這次臨床試驗最終能給漸凍癥帶來強大的對抗武器。”

 

這是一項隨機雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床試驗,涉及的在研產品名為NurOwn?(MSC-NTF細胞),采用自體骨髓來源的間充質干細胞,在體外采用分化培養基誘導定向分化為能分泌神經營養因子(NTF)的MSC-NTF。這項臨床試驗主要是評估重復使用MSC-NTF細胞的安全性和有效性,預計在明年公布結果。

 

神經營養因子是胚胎、新生兒及成人神經元的有效存活因子,被認為是漸凍癥的潛在治療候選方案。臨床前研究表明,神經營養因子可以延長漸凍癥中運動神經元的存活,并且這些神經營養因子的聯合遞送具有強烈的協同效應,將多個神經營養因子注入受損神經元部位可改善漸凍癥患者的存活率以及減緩疾病進展。


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2016年,《JAMA Neurol》雜志報道了NurOwn?治療漸凍癥的I期和II期臨床試驗結果。I期12例患者接受了肌肉注射或鞘內注射MSC-NTF細胞,II期14例患者接受肌肉注射和鞘內聯合注射MSC-NTF細胞。治療后6個月87%出現應答,25%病情緩解,疾病進展評分如ALS功能評定以及最大肺活量得到改善。這些數據顯示,MSC-NTF細胞肌肉注射和鞘內注射聯合治療漸凍癥是安全的,有望使患者獲益。

 

NurOwn?治療漸凍癥的II期臨床試驗在麻省總醫院、麻省大學醫學院和梅奧診所三個中心開展,2016年7月完美收官,表現出了良好的安全性和耐受性,同時還顯示有持續長達24周的明顯臨床受益

 

目前,NurOwn?治療漸凍癥的III期臨床試驗正在開展中,根據clinicaltrials.gov平臺登記的數據,這項III期臨床試驗預計于明年7月底完成。

 

近年來,干細胞治療漸凍癥同樣備受國內科研人員的關注。目前,北大漸凍癥女博士婁滔的細胞已被科研人員“重編程”為誘導多能干細胞(ipsC),將通過再研究以促進漸凍癥的早日診斷和“精準”治療。




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